מהו אורפקול - חומצה כולית ולמה היא משמשת?
אורפקול היא תרופה המכילה חומצה כולית, חומר המצוי במרה המשמש לעיכול שומן. Orphacol מיועדת לטיפול במבוגרים וילדים מגיל חודש שאינם מסוגלים לייצר מרה עקב "חריגה גנטית. הוא משמש בחולים שאין להם כמויות מספיקות של שני אנזימי כבד ספציפיים (3β-hydroxy-Δ5 -C27-סטרואידים אוקסידורדוקטאז או 3-אוקסו-Δ4-סטרואידים-5β-רדוקטאז). "חומצה כולית. כאשר אין מספיק חומצות מרה עיקריות אלה, הגוף מייצר חומצות מרה חריגות העלולות לפגוע בכבד וכתוצאה מכך אי ספיקת כבד חמורה. מכיוון שמספר החולים עם טעויות מולדות של סינתזת חומצת המרה הראשונית נמוך, המחלה נחשבת " נדיר ', ואורפקול הוגדרה כ'תרופה יתומה' (תרופה המשמשת במחלות נדירות) ב -18 בדצמבר 2002.
כיצד משתמשים ב- Orphacol - חומצה כולית?
ניתן להשיג את התרופה רק במרשם רופא ויש להתחיל ולפקח על טיפול ב- Orphacol על ידי רופא המתמחה במחלות כבד. Orphacol זמין בצורת כמוסה ויש ליטול אותו בערך באותו זמן בכל יום עם הארוחה. המינון היומי הוא בין 5 ל -15 מ"ג לק"ג משקל גוף, מותאם לכל מטופל בהתאם למצב חומצת המרה, החל ממינון יומי מינימלי של 50 מ"ג עד למינון מקסימלי של 500 מ"ג. בילדים שאינם יכולים לבלוע כמוסות. , ניתן להוסיף את תוכנם לחלב בקבוק או מיץ פירות יש להפסיק את הטיפול אם תפקוד הכבד לא משתפר תוך שלושה חודשים.
כיצד פועלת חומצה אורולית - אורולית?
חומצה כולית היא חומצת המרה העיקרית המיוצרת על ידי הכבד. החומצה הכולית הכלולה באורפקול מחליפה את החומצה הכולית שצריכה להיות מיוצרת על ידי גוף המטופל. פעולה זו מסייעת בהפחתת ייצור חומצות המרה הלא תקינות ומקדמת את הפעילות התקינה של מרה במערכת העיכול, ומקלת את תסמיני המצב.
איזו תועלת הראתה חומצה כולית Orphacol במהלך המחקרים?
מכיוון שחומצה כולית היא חומר ידוע והשימוש בה בחוסרים באנזים אלה מבוסס היטב, הציג המבקש נתונים מהספרות המדעית. המבקש הציג נתונים מהספרות המדעית, שנאספו על 49 חולים עם טעויות סינתזה מולדות של חומצות המרה העיקריות. (38 חולים עם חסר 3β-hydroxy-Δ5-C27-סטרואידים אוקסידורדוקטאז ו -11 חולים עם מחסור 3-אוקסו-Δ4-סטרואידים-5β-רדוקטאז). לאחר מכן השווה את ההשפעות על 28 נבדקים שטופלו בחומצה כולית בהשוואה להשפעות על מטופלים המטופלים בחומצות מרה שונות או שאינם עוברים טיפול תחליפי. מהספרות המדעית עלה כי טיפול בחומצה כולית מפחית את כמות חומצות המרה החריגות בחולים, משחזר תפקודי כבד תקינים ותורם לעיכוב או מניעת הצורך בהשתלת כבד. .
מהו הסיכון הכרוך באורפקול - חומצה כולית?
תופעות הלוואי הנראות עם Orphacol הן שלשולים, גירוד, טרנסמינאזות מוגברות (אנזימי כבד) ולפעמים אבנים בכיס המרה, אם כי לא ניתן לאמוד מהימנותן מהימנות מתוך הנתונים המוגבלים הקיימים. אסור להשתמש ב- Orphacol לאנשים שעלולים להיות רגישים (אלרגיים) לחומצה כולית או לכל אחד מהמרכיבים האחרים. אסור להשתמש בה בחולים הנוטלים phenobarbital, תרופה המשמשת לטיפול באפילפסיה.
מדוע אושרה אורפאקול - חומצה כולית?
ועדת הסוכנות לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) ציינה כי השימוש בחומצה כולית בטיפול בשגיאות מולדות של סינתזה של חומצת מרה ראשונית מבוסס היטב בפרקטיקה הרפואית ומתועד היטב בספרות המדעית, אם כי מספר המקרים המתועדים הוא נמוך בגלל נדירות המצב. לכן הוא החליט שהיתרונות של Orphacol גדולים מהסיכונים שלה והמליץ לתת לה 'אישור שיווק' לתרופה. Orphacol אושרה תחת "נסיבות יוצאות דופן" מכיוון שלא ניתן היה לקבל מידע מלא על Orphacol בשל נדירות המחלה. מדי שנה סוכנות התרופות האירופית תבדוק את המידע החדש הקיים וסיכום זה יעודכן בהתאם.
לאיזה מידע עדיין מחכה לאורפקול - חומצה כולית?
מאחר ש- Orphacol אושרה בנסיבות יוצאות דופן, החברה המשווקת Orphacol תייצר מאגר של מטופלים המטופלים ב- Orphacol כדי לעקוב אחר בטיחות ויעילות הטיפול ותציג את התוצאות בפני CHMP במרווחי זמן קבועים וספציפיים.
אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ויעיל ב- Orphacol - חומצה כולית?
תוכנית לניהול סיכונים פותחה על מנת להבטיח שימוש ב- Orphacol בצורה בטוחה ככל האפשר. בהתבסס על תוכנית זו, נוספו מידע בטיחותי לסיכום מאפייני המוצר ולעלון החבילה של Orphacol, כולל אמצעי הזהירות המתאימים להמשך טיפול של אנשי מקצוע וחולים. החברה המייצרת את Orphacol תספק לרופאים בכל המדינות החברות המעוניינות לרשום ל- Orphacol תיק הכולל ספרות על המוצר ומידע הקשור לאבחון נכון של מצבים אלה, הסיכונים של תופעות לוואי ושימוש נכון בתרופה.
מידע נוסף אודות Orphacol - חומצה כולית
ב- 12 בספטמבר 2013, הנציבות האירופית העניקה "אישור שיווק" ל- Orphacol, תקפה ברחבי האיחוד האירופי. למידע נוסף על טיפול ב- Orphacol, קרא את עלון החבילה (המצורף ל- EPAR) או התייעץ עם הרופא שלך או עם הרוקח. סיכום חוות הדעת של הוועדה לתרופות מיותמות לאורפקול זמין באתר האינטרנט של הסוכנות: ema.Europa.eu/Find תרופות / תרופות לאדם / ייעוד מחלות נדירות. עדכון אחרון לסיכום זה: 09-2013.
המידע על Orphacol - חומצה כולית המתפרסם בדף זה עשוי להיות מיושן או לא שלם. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.
