מה זה ציסטאדן?
ציסטדן היא אבקה אוראלית המכילה את החומר הפעיל בטאין נטול מים.
למה משמש ציסטאדן?
Cystadane משמשת לטיפול בהומוציסטינוריה, כתוספת לטיפולים אחרים, כגון ויטמין B6 (פירידוקסין), ויטמין B12 (קובלמין), חומצה פולית ותזונה ספציפית.
הומוציסטינוריה היא מחלה תורשתית (גנטית) שבה הגוף אינו מסוגל לחילוף מלא של חומצת האמינו מתיונין. מתיונין קיים באופן טבעי בחלבונים תזונתיים ובדרך כלל הופך להומוציסטאין, ואז לציסטאין. חולים מושפעים מהומוציסטינוריה אינם מסוגלים להפוך הומוציסטאין. לתוך ציסטאין; כתוצאה מכך הומוציסטאין מצטבר בדם ובשתן. סימפטומים אופייניים להומוציסטינוריה כוללים: פקקת (היווצרות קרישי דם בכלי הדם), שבריריות בעצמות, הפרעות בשלד, אקטופיה lentis (חריגה שבה העדשה נעקרת ממקומה הרגיל) ופיגור שכלי. זוהי מחלה רצינית. שיעור תמותה גבוה. Cystadane משמשת לחולים עם כל שלושת סוגי ההומוציסטינוריה הידועים, הנגרמים כתוצאה ממחסור בחומרים הדרושים למטבוליזם של מתיונין ("ציסטתיונין בטא -סינתאז" [CBS] או "5.10 - מתילן -טטרהידרופולאט רדוקטאז" [MTHFR ]) או מפגמים ב"מטבוליזם של קופקטור הקובלמין "(cbl).
מכיוון שמספר החולים עם הומוציסטינוריה נמוך, המחלה נחשבת לנדירה, וציסטאדן הוגדרה כ"תרופה יתומה "(תרופה המשמשת במחלות נדירות) ב -9 ביולי 2001.
את התרופה ניתן להשיג רק במרשם רופא.
כיצד משתמשים ב- Cystadane?
טיפול ב- Cystadane צריך להיות בפיקוח של רופא המנוסה בטיפול בחולים עם הומוציסטינוריה.
המינון הסטנדרטי של Cystadane המומלץ לחולים מעל גיל 10 הוא 6 גרם ליום, מחולק לשתי מנות שוות. ילדים מתחת לגיל 10 צריכים לקחת 100 מ"ג לק"ג משקל גוף ליום, מחולקים לשתי מנות שוות. ניתן להתאים את המינון לילדים בהתאם לתגובת הטיפול (במעקב על ידי מדידת רמות הומוציסטאין בדם); עם זאת, הגדלת התדירות מעבר לפעמיים ביום או הגדלת המינון מעבר ל -150 מ"ג לק"ג משקל גוף אינה משפרת את היתרונות של Cystadane. מטרת הטיפול היא לשמור על רמות הומוציסטאין בפלזמה מתחת ל -15 מיקרומטר או מתחת לערך הנורמלי. נמוך ככל האפשר.זה מושג בדרך כלל בתוך חודש אחד.
3 כפות מדידה מסופקות עם Cystadane, המספקות 100 מ"ג, 150 מ"ג ו -1 גרם של
אָבָק. יש להמיס את המינון במים, מיץ, חלב, תרכובת תינוקות או מזון, ויש לבלוע אותו מיד לאחר הערבוב.
איך Cystadane עובד?
בטאין הוא חומר טבעי המופק מסלק סוכר. בהומוציסטינוריה, בטאין מפחית את רמות הומוציסטאין בפלזמה על ידי הקלת תגובה בגוף הנקראת "רמטילציה", לפיה הומוציסטאין הופך בחזרה למתיונין, ובכך משפר את תסמיני המחלה.
כיצד נחקר Cystadane?
החברה הציגה נתונים על Cystadane מהספרות המדעית. בין אלה היו 202 דיווחים המתארים את ההשפעות של ציסטאדן, שניתן במינונים שונים, על רמות הומוציסטאין בחולי הומוציסטינוריה בגילאים שונים. מידע על סימפטומים, מינון ומשך הטיפול ותרופות אחרות שנלקחו נמסר גם ל -140 מטופלים
באותו הזמן. רוב החולים נטלו גם ויטמין B6 או B12, או חומצה פולית. המידע ממחקרים אלה הושווה לדוחות שפורסמו המתארים את התוצאה שנצפתה בחולים לא מטופלים עם אותה מחלה.
איזו תועלת הראה ציסטאדן במהלך המחקרים?
חולים הנוטלים ציסטאדאן הראו ירידה גדולה יותר ברמות ההומוציסטאין בהשוואה לחולים שאינם מטופלים, הקשורים לשיפור בתסמיני הלב וכלי הדם (לב וכלי דם) ושיפור מערכת העצבים שדווחו על ידי כשלושה רבעים מהחולים. התרופה הייתה יעילה בטיפול בחולים עם כל שלושת סוגי ההומוציסטינוריה.
מהו הסיכון הכרוך ב- Cystadane?
תופעות הלוואי השכיחות ביותר של Cystadane (הנראות ביותר מ -1 מתוך 10 חולים) הן רמות
רמות פלזמה גבוהות של מתיונין. יש לעקוב אחר רמות מתיונין בחולים הנוטלים ציסטאדן, שכן עלייה ברמות אלו עשויה להיות קשורה לבצקת מוחית (נפיחות במוח). חולים המופיעים תסמינים של בצקת מוחית כגון כאבי ראש בבוקר עם הקאות או שינויים בראייה צריכים להודיע על כך לרופא, שכן ייתכן שיהיה צורך להפסיק את הטיפול ב- Cystadane. לרשימה המלאה של תופעות הלוואי שדווחו על Cystadane, עיינו בעלון. אין להשתמש ב- Cystadane בחולים הסובלים מרגישות (אלרגית) לבטאיין.
מדוע אושרה ציסטאדן?
הוועדה לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) הגיעה למסקנה כי למרות המחקרים השיטתיים המצומצמים שנערכו עם Cystadane, התרופה שימושית כטיפול משלים בטיפול בהומוציסטינוריה, כתוספת לטיפולים מבוססי ויטמינים ובשילוב עם תזונה ספציפית הוועדה מציינת כי ציסטאדן אינה מהווה תחליף לטיפולים אחרים.
CHMP החליט כי היתרונות של Cystadane גדולים מהסיכונים שלה כטיפול תוסף להומוציסטינוריה, בשימוש בהתאם להוראות המוצר, ולכן המליץ לתת לו אישור שיווק.
אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ב- Cystadane?
החברה שמייצרת את Cystadane תקים רישום של מטופלים הנוטלים את התרופה
לפקח על בטיחותם. בפרט, היא תעקוב אחר מקרים של בצקת מוחית, אשר נצפו במספר קטן של חולים במהלך ניסוי התרופה.
מידע נוסף על Cystadane:
ב -15 בפברואר 2007 העניקה הנציבות האירופית ל- Orphan Europe SARL "אישור שיווק" לציסטאדן, תקף ברחבי האיחוד האירופי.
לרישום ייעוד Cystadane כתרופה יתומה לחצו כאן.
לגרסה המלאה של ה- Cystadane EPAR לחצו כאן.
עדכון אחרון של סיכום זה: 01-2007.
המידע על Cystadane - Betaine Anhydrous שפורסם בדף זה עשוי להיות מיושן או אינו מלא. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.
