מהו Replagal?
Replagal הוא תמיסת עירוי, המכילה את החומר הפעיל agalsidase alfa.
למה משמש רפלגאל?
Replagal משמש לטיפול בחולים עם מחלת פאברי, מצב תורשתי נדיר.
לחולים הסובלים ממחלה זו יש מחסור באנזים alpha-galactosidase A. אנזים זה בדרך כלל מפרק את השומנים globotriaosylceramide (Gb3). אם אנזים זה חסר, לא ניתן לפרק את ה- Gb3 ולהצטבר בתאים, למשל בתאים אלה. כליה.
לחולים במחלת פאברי יכולים להיות מגוון רחב של תסמינים, הכוללים מחלות קשות, כגון אי ספיקת כליות, בעיות לב ושבץ.
מכיוון שמספר החולים עם מחלת פאברי נמוך, מחלה זו נחשבת ל"נדירה "ורפלאגל הוגדרה כ"תרופה יתומה" (תרופה המשמשת לטיפול במחלות נדירות) ב -8 באוגוסט 2000.
את התרופה ניתן להשיג רק במרשם רופא.
כיצד משתמשים ב- Replagal?
יש לתת את רפלגאל בפיקוחו של רופא המתמחה בטיפול במחלת פאברי או במחלות מטבוליות תורשתיות אחרות. הוא ניתן כחליטה תוך ורידית של 0.2 מ"ג / ק"ג משקל גוף למשך 40 דקות כל שבועיים. ההשפעה של רפלגאל הניתנת לילדים נבדקה בכמה מחקרים ולכן הוצע כי ניתן להשתמש ברפלגאל לילדים מגיל 7 עד 18 שנים באותה מנה. לחולים הסובלים מבעיות כליות חמורות יש תגובה נמוכה יותר לטיפול. Replagal מיועד לשימוש לטווח ארוך.
כיצד פועל Replagal?
רפלגל הוא טיפול תחליפי אנזים, שהוא טיפול המספק למטופלים את האנזים שחסר להם. החומר הפעיל ברפלגאל, agalsidase alfa, הוא העתק של האנזים האנושי המיוצר בשיטה שנקראת 'טכנולוגיית DNA רקומביננטי': האנזים נוצר על ידי תא שקיבל גן (DNA) שגורם לו להיות מסוגל לייצר את האנזים . אנזים חלופי זה מקדם את פירוק ה- Gb3 ומונע הצטברות שלו בתאים.
כיצד נחקר רפלגאל?
Replagal נחקר בשני מחקרים קליניים שכללו בסך הכל 40 חולים זכרים. Replagal הושווה עם פלסבו (טיפול דמה); במחקר אחד נמדדה השפעתו על הכאב, בעוד שבמחקר אחר נבדקה השפעתו על חיסול ה- Gb3 מהחדר השמאלי (שריר הלב). כמו כן בוצע מחקר ב -15 מטופלות (נשאות).
Replagal נחקר גם ב -24 ילדים בגילאי 6 וחצי עד 18 שנים.
איזו תועלת הראתה רפלגל במהלך המחקרים?
לאחר 6 חודשי טיפול, רפלגאל הפחית באופן משמעותי את הכאב בחולים המטופלים בהשוואה לאלו שקיבלו פלסבו (טיפול דמה). Replagal הניבה ירידה ממוצעת במסת החדר השמאלי של 11.5 גרם, בעוד שחולים שטופלו בפלסבו חוו עלייה של 21.8 גרם. תוצאות אלו מצביעות על כך שתסמיני המחלה משתפרים או שהמחלה נשארת יציבה. אצל נשים ההשפעות היו דומות לתוצאות שנראו אצל גברים. ילדים שקיבלו 6 חודשי טיפול ב- Replagal לא הראו עלייה במסת הלב ורמות ה- Gb3 בדם ירדו.
מהו הסיכון הכרוך ב- Replagal?
תופעות הלוואי השכיחות ביותר (שנראו אצל יותר מאחד מכל 10 מטופלים במהלך המחקרים) נגרמות מהאינפוזיה ולא מהתרופה עצמה. אלה הן בעיקר צמרמורות, כאבי ראש, בחילות, פירקסיה (חום), שטיפת פנים ועייפות ( עייפות), אשר בדרך כלל אינן חמורות. תופעות לוואי שכיחות ביותר כוללות כאבים ואי נוחות. תופעות הלוואי המדווחות אצל ילדים דומות לאלו שנראו אצל מבוגרים. לרשימה המלאה של תופעות הלוואי שדווחו עם Replagal, עיין בעלון החבילה. .
חולים הנוטלים רפלגאל יכולים לפתח נוגדנים (חלבונים המיוצרים כתגובה לרפלגאל, העלולים לפגוע בטיפול).
אסור להשתמש ב- Replagal באנשים שעלולים להיות רגישים (אלרגיים) לאלגסידאז אלפא או למרכיבים אחרים של התרופה.
מדוע אושר רפלגל?
הוועדה לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) החליטה כי עבור חולים עם מחלת פאברי, טיפול ב- Replagal יכול להניב יתרונות קליניים בטווח הארוך. CHMP החליט כי היתרונות של Replagal גדולים מהסיכונים שלה והמליץ לתת לו אישור שיווק לתרופה.
Replagal קיבלה אישור "בנסיבות יוצאות דופן" מכיוון שהוא, כפי שהוא משמש לטיפול במחלה נדירה, לא ניתן היה לקבל מידע מפורט יותר על התרופה. סוכנות התרופות האירופית (EMEA) בודקת מידע זמין מדי שנה וסיכום זה יעודכן במידת הצורך.
איזה מידע עדיין מחכה לרפגל?
החברה שמייצרת את Replagal תבצע מחקרים נוספים על התרופה, בעיקר כדי להשיג תוצאות מ -5 שנים של טיפול, מינונים אחרים, מינוני תחזוקה ומחקרים בילדים.
מידע נוסף על Replagal
ב- 3 באוגוסט 2001 העניקה הנציבות האירופית ל- TKT Europe AB "אישור שיווק" לרפלאגאל, תקף בכל האיחוד האירופי. "אישור השיווק" חודש ב -3 באוגוסט 2006. לרישום מעמד יתום של הרפלאגאל לחץ כאן.
לגרסה המלאה של EPAR של Replagal לחץ כאן.
עדכון אחרון של סיכום זה: 02-2007
המידע על Replagal - Agalsidase alfa המפורסם בדף זה עשוי להיות מיושן או אינו מלא. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.
