מהו NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen היא תרופה המכילה את החומר הפעיל catridecacog, הזמין כאבקה וממסה להרכבת פתרון להזרקה.
למה משמש NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen משמש למניעה ארוכת טווח של דימום בחולים עם מצב המכונה 'גורם מולד XIII A-יחידת משנה'. זוהי הפרעת דימום תורשתית המאופיינת בפרקי דימום. את התרופה ניתן להשיג רק במרשם רופא.
כיצד משתמשים ב- NovoThirteen - catridecacog?
יש להתחיל בטיפול ב- NovoThirteen בפיקוחו של רופא המנוסה בטיפול בהפרעות דימום נדירות. יש לאשר את ההפרעה על ידי בדיקות נאותות לפני הטיפול. המינון המומלץ הוא 35 יחידות בינלאומיות (IU) לק"ג משקל גוף אחת לחודש. המינון ניתן בזריקה איטית בודדת לווריד.במצבים מסוימים, הרופא עשוי להחליט להתאים את המינון למניעת דימום, על סמך ניתוח רמות הפעילות של גורם XIII בדם.
כיצד עובד NovoThirteen - catridecacog?
גורם XIII הוא חלבון המשתתף בתהליך קרישת הדם. מרכיב ספציפי של גורם XIII, הנקרא תת יחידה A, מסייע לייצב קרישי דם ולהגביר את יעילות הקריש. החולה הפעיל ב- NovoThirteen, catridecacog, זהה מבחינה מבנית לתת יחידה A של גורם אנושי XIII. NovoThirteen פועל על ידי מתן יחידת משנה של גורם XIII, המסייע במניעת דימום בחולים אלה. NovoThirteen אינו יעיל בחולים עם מחסור של יחידת המשנה של גורם XIII B. תת -היחידה של גורם XIII הקיימת ב- NovoThirteen מיוצרת בשיטה המכונה "טכניקת DNA רקומביננטי": כלומר, היא מתקבלת מתאי שמרים שבהם הוכנס גן (DNA) המאפשר להם לייצר חומר זה
כיצד נחקר NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen נחקר במחקר מרכזי אחד שכלל 41 מבוגרים וילדים מעל גיל 6 עם חסר גורם XIII A- יחידת משנה, שטופלו בעבר בתרופות המכילות גורם XIII. NovoThirteen ניתנה לחולים למשך שנה אחת למטרות מניעה. המחקר בדק את מספר אפיזודות הדימום הדורשות טיפול בתרופת גורם XIII הנראית בנבדקים אלה בהשוואה לחולים שלא טופלו ב- NovoThirteen, בהתבסס על נתונים קודמים של 16 חולים עם חסר גורם XIII A- יחידת משנה. המחקר הוארך בשנה 33 חולים יחקרו את בטיחות הטיפול לטווח ארוך ב- NovoThirteen. הבטיחות והיעילות של NovoThirteen בילדים מתחת לגיל 6 מודגשים על ידי נתונים ראשוניים שהתקבלו ממחקר ארוך טווח שנמשך במהלכו החולים קיבלו NovoThirteen למניעת פרקי דימום.
איזו תועלת הראה NovoThirteen - catridecacog במהלך המחקרים?
שיעור הדימום בחולים שטופלו ב- NovoThirteen מונע היה נמוך מהשיעור שנצפה בהתבסס על נתונים קודמים, בהתייחסו לחולים שטופלו לפי דרישה בתרופה אחרת המכילה גורם XIII. בממוצע, לכל מטופל שטופל באופן מונע ב- NovoThirteen, היו כ 0.15 פרקי דימום הדורשים טיפול עם גורם XIII מדי שנה. לשם השוואה, בנבדקים שטופלו לפי דרישה בתרופה אחרת המכילה גורם XIII, נצפו כ- 2.9 פרקים בשנה לחולה. במהלך המחקר ארוך הטווח לא נצפו פרקי דימום בילדים מתחת לגיל 6 שטופלו ב- NovoThirteen.
מהו הסיכון הכרוך ב- NovoThirteen - catridecacog?
תופעות הלוואי השכיחות ביותר של NovoThirteen (נראות בקרב 1 עד 10 חולים מתוך 100) הן כאבי ראש, לוקופניה (ספירת תאי דם לבנים נמוכה), נויטרופניה מחמירה (מספר נמוך של נויטרופילים, סוג של כדוריות דם לבנות), כאבים בגפיים, כאבים באתר ההזרקה ונוכחות נוגדנים בדם הנקשרים לגורם XIII ושברי חלבונים קטנים הנקראים 'פיברין D-דימר'. לרשימה המלאה של תופעות הלוואי והמגבלות, עיינו בעלון.
מדוע אושרה NovoThirteen - catridecacog?
CHMP הסיק כי המחקר העיקרי הראה תוצאות משביעות רצון מבחינת היעילות, מכיוון שלא נצפה דימום חמור או מסכן חיים במהלך הטיפול ב- NovoThirteen. בנוסף, לא נרשמו תופעות לוואי משמעותיות במהלך שימוש ארוך טווח ב- NovoThirteen. CHMP החליט כי היתרונות של NovoThirteen גדולים מהסיכונים שלה והמליצו לתת לו אישור שיווק לתרופה.
אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ויעיל ב- NovoThirteen - catridecacog?
תוכנת ניהול סיכונים פותחה על מנת להבטיח שימוש ב- NovoThirteen בצורה בטוחה ככל האפשר. בהתבסס על תכנית זו, נוספו מידע בטיחות לסיכום מאפייני המוצר ולעלון החבילה של NovoThirteen, כולל אמצעי הזהירות המתאימים שיעקבו אחר אנשי מקצוע ומטופלים. בנוסף, החברה המשווקת NovoThirteen תספק לכל הרופאים שעשויים לרשום את התרופה חבילת מידע לרופאים ולמטופלים המכילה מידע חשוב על השימוש הנכון שלה. זה כולל הוראות לנהלי אחסון, שכן אחסון שגוי לאחר ההכנה עלול לגרום לרמות מוגברות של הפעילו את NovoThirteen ובכך מגבירים את הסיכון לפקקת (היווצרות קרישי דם בכלי הדם), ומידע על הליכי הניהול, כיוון שריכוז גורם XIII בנובו -טהרן שונה מזה של תרופות אחרות המכילות גורם XIII. מידע נוסף ניתן למצוא בסיכום תוכנית ניהול הסיכונים.
מידע נוסף על NovoThirteen - catridecacog
ב- 3 בספטמבר 2012, הנציבות האירופית העניקה "אישור שיווק" ל- NovoThirteen, תקף ברחבי האיחוד האירופי. למידע נוסף על טיפול ב- NovoThirteen, קרא את עלון החבילה (המצורף ל- EPAR) או התייעץ עם הרופא שלך או עם הרוקח. עדכון אחרון של סיכום זה: 2014-2014.
המידע על NovoThirteen - catridecacog שפורסם בדף זה עשוי להיות מיושן או לא שלם. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.
